國藥監建〔2022〕12號

丁列明代表：

　　您提出的關于暢通創新藥準入醫療機構提升患者用藥可及與創新藥研發可持續的建議收悉，現就我局職能相關建議內容答復如下：

　　一、支持以臨床價值為導向的創新藥研發

　?。ㄒ唬└鶕R床需求推進優先審評審批。國家藥監局支持以臨床價值為導向的藥物創新，建立了藥品加快上市注冊制度。對符合條件的藥品注冊申請，可申請適用突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批和特別審批程序，藥品研制和注冊過程中，藥品監管部門及其專業技術機構給予必要技術指導、溝通交流、優先配置資源、縮短審評時限等政策和技術支持。

　?。ǘ┐龠M創新藥發展取得的成果。近年來，隨著藥品審評審批制度改革的不斷推進，我國創新藥發展取得了長足進步，一大批臨床急需創新藥按照優先審評審批程序獲批上市，大量國外已上市的原創新藥獲批進口。2021年批準創新藥品種47個，再創歷史新高，臨床急需境外新藥上市持續加快，優先審評效率大幅提高；有53件（41個品種）納入突破性治療藥物程序；優先審評資源逐年加大向具有臨床優勢的新藥、兒童用藥、罕見病藥物注冊申請傾斜；批準包括新冠病毒疫苗和新冠肺炎治療藥物、中藥新藥、罕見病藥物、兒童用藥、公共衛生用藥、抗腫瘤藥物、抗感染藥物、內分泌藥物、循環系統藥物、血液系統藥物、風濕性疾病及免疫藥物、皮膚五官藥物等重點治療領域的58個臨床急需品種。

　　二、加強藥品上市后研究指導

　　2019年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》明確規定，持有人應當制定藥品上市后風險管理計劃，主動開展藥品上市后研究，對藥品的安全性、有效性和質量可控性進行進一步確證，加強對已上市藥品的持續管理。為指導真實世界證據用于支持藥物研發和審評等有關工作，國家藥監局發布了《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》、《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（試行）》等一批真實世界研究相關指導原則，促進有關工作規范化。

　　為指導持有人規范開展藥品上市后安全性研究，國家藥品監督管理局于2021年5月發布了《藥物警戒質量管理規范》（以下簡稱GVP）。該規范充分借鑒有關藥品上市后安全性研究的國際監管經驗，明確了持有人開展藥品上市后安全性研究的范疇、目的、倫理要求、研究方法、數據來源、研究方案、研究報告等十個方面的規范性要求，使持有人開展藥品上市后安全性研究有章可循。自GVP發布以后，國家藥監局多次組織培訓，向持有人進行宣貫和指導，不斷推進持有人提高藥品上市后安全性研究的能力和水平。

　　下一步，國家藥監局將繼續支持以臨床價值為導向的創新藥研發，會同相關部門持續完善相關工作機制，更好地滿足公眾用藥需求。

　　感謝您對藥品監管工作的關心和支持。

　　國家藥監局

　　2022年6月27日