2024年,中國(guó)批準(zhǔn)48個(gè)創(chuàng)新藥上市,僅次于美國(guó)的50個(gè),排名全球第二。今年上半年,國(guó)家藥監(jiān)局又批準(zhǔn)了43個(gè)創(chuàng)新藥上市,創(chuàng)新藥獲批數(shù)量呈現(xiàn)“井噴式”增長(zhǎng)。如今中國(guó)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥已在全球占據(jù)舉足輕重的地位,而中國(guó)藥登上世界舞臺(tái)這一大幕,正是由西達(dá)本胺片拉開(kāi)的。
時(shí)間回到1999年,魯先平等數(shù)名留美博士懷著“讓中國(guó)的患者能夠用上全球最新的創(chuàng)新機(jī)制的藥物”的初心,毅然歸國(guó)創(chuàng)辦了深圳微芯生物科技股份有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng)為微芯生物)。2005年11月,該公司向國(guó)家藥監(jiān)局正式遞交西達(dá)本胺片臨床試驗(yàn)(IND)申請(qǐng);2010年1月,又獲得美國(guó)FDA的IND批件。歷經(jīng)十余年漫長(zhǎng)而又扎實(shí)的研究,2014年12月,國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)深圳微芯生物科技股份有限公司自主研發(fā)的西達(dá)本胺片上市,適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)及難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤,成為全球首個(gè)獲準(zhǔn)上市的亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶口服抑制劑。
2015年1月27日,深圳微芯生物科技公司舉行原創(chuàng)新藥、國(guó)家863及“重大新藥創(chuàng)制”專(zhuān)項(xiàng)成果西達(dá)本胺新聞發(fā)布會(huì)。
外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)是一組異質(zhì)性很強(qiáng)的淋巴細(xì)胞異常增殖性疾病。早先獲批上市治療PTCL的藥品均為注射劑,治療費(fèi)用高昂(28萬(wàn)元/月),安全耐受性不佳,且均未進(jìn)入中國(guó)。西達(dá)本胺片的獲批,打破了中國(guó)PTCL“無(wú)藥可用”的困局,填補(bǔ)了治療領(lǐng)域空白,并具有更方便的臨床服藥方式和更好依從性,顯著延長(zhǎng)患者生存期。同時(shí),西達(dá)本胺片將該疾病的治療費(fèi)用降低到2.6萬(wàn)元/月,極大降低中國(guó)患者用藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。2017年7月13日,西達(dá)本胺成功入選新版國(guó)家醫(yī)保目錄,這意味著患者每個(gè)月花費(fèi)一千塊錢(qián)左右就能用上這一創(chuàng)新藥物。
西達(dá)本胺(愛(ài)譜沙?)抗腫瘤分子作用機(jī)制
多年來(lái),微芯生物持續(xù)開(kāi)展西達(dá)本胺片的臨床試驗(yàn),分別于2019年11月和2024年4月獲批新增適應(yīng)癥,用于治療更多類(lèi)型的癌癥患者。憑借其原創(chuàng)性和良好的臨床治療效果,西達(dá)本胺片引起西方制藥巨頭企業(yè)的關(guān)注。2006年10月,微芯生物將西達(dá)本胺片海外開(kāi)發(fā)權(quán)益授權(quán)美國(guó)滬亞公司,成為中國(guó)首個(gè)授權(quán)美國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家專(zhuān)利使用的原創(chuàng)新藥。2021年,西達(dá)本胺片在日本獲批上市,成為中國(guó)首個(gè)在日本上市的原創(chuàng)新藥。2023年,西達(dá)本胺片在中國(guó)臺(tái)灣上市。
西達(dá)本胺片引起西方制藥巨頭企業(yè)的關(guān)注
懷著讓“中國(guó)人用上中國(guó)原創(chuàng)的新藥、好藥”這一共同目標(biāo),從臨床試驗(yàn)申請(qǐng)到新增適應(yīng)癥獲批,廣東省藥品監(jiān)督管理局、深圳市市場(chǎng)監(jiān)管局與微芯生物在創(chuàng)新藥研發(fā)的這場(chǎng)“馬拉松”中攜手共進(jìn),助力中國(guó)創(chuàng)新藥崛起。
2017年,國(guó)家批準(zhǔn)廣東開(kāi)展“藥品上市許可持有人”制度試點(diǎn),旨在幫助企業(yè)重技術(shù)、輕資產(chǎn),更好地激發(fā)藥品企業(yè)創(chuàng)新活力。為鼓勵(lì)藥品企業(yè)在集團(tuán)內(nèi)整合技術(shù)資源,優(yōu)化產(chǎn)線布局,廣東省藥監(jiān)局通過(guò)一對(duì)一“保姆式”服務(wù),指導(dǎo)微芯生物成功獲批成為西達(dá)本胺片的藥品上市許可持有人,其全資子公司深圳微芯藥業(yè)有限責(zé)任公司成為該藥品的受托生產(chǎn)企業(yè),這也是全國(guó)首家集團(tuán)獲批藥品上市許可持有人和受托生產(chǎn)的案例,為我國(guó)藥品上市許可持有人制度實(shí)施提供了寶貴的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn):通過(guò)提供合同生產(chǎn)服務(wù)(CMO)可極大促進(jìn)創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。為藥品企業(yè)在集團(tuán)內(nèi)優(yōu)化資源配置,進(jìn)行集約化、專(zhuān)業(yè)化生產(chǎn)提供可借鑒模式。
成為藥品上市許可持有人后,微芯生物的創(chuàng)新能力得到進(jìn)一步發(fā)揮,其研發(fā)的2型糖尿病治療藥物西格列他鈉片于2021年獲批上市;先后申請(qǐng)了700余項(xiàng)全球發(fā)明專(zhuān)利,其中200余項(xiàng)已獲授權(quán)。同時(shí),微芯生物對(duì)低收入人群采取贈(zèng)藥等方式,降低患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),贈(zèng)藥金額累計(jì)達(dá)數(shù)億元,獲益患者超過(guò)萬(wàn)名,切實(shí)展現(xiàn)廣東省生物醫(yī)藥企業(yè)的責(zé)任和擔(dān)當(dāng)。